Se desarrolla en Santa Fe un fármaco para enfermedades neurodegenerativas

BioSynaptica S.A., es una empresa de base tecnológica (EBT) nacida de un grupo de investigadores e investigadoras de la Universidad Nacional del Litoral (UNL) y el Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET), quienes se encuentran desarrollando una molécula que permitiría dar respuesta a enfermedades neurodegenerativas, patologías que afectan al sistema nervioso central y para las cuales no existen en la actualidad tratamientos efectivos.

La conformación del spin off tiene el propósito de dar continuidad, escalar y comercializar sendos desarrollos tecnológicos. El equipo de investigación y co fundadores del spin off está integrado por los doctores Marcos Oggero Eberhardt, Matías Depetris, Ricardo Kratje y Milagros Bürgi.

En el marco de un convenio de incubación entre la UNL, a través de la Facultad de Bioquímica y Ciencias Biológicas (FBCB) y el spin off BioSynaptica S.A. se acordó el desarrollo de la tecnología denominada “Eritropoyetina Humana Modificada”, que se basa en la generación de bioterapéuticos destinados a la salud humana, particularmente en el área de neuroterapéuticos, y cuyos resultados puedan ser transferidos al mercado.

Esta tarea es realizada en los laboratorios del Centro Biotecnológico del Litoral. Asimismo, entre las partes se firmó un convenio para otorgar a BioSynaptica la licencia de las patentes por medio del cual le brinda a la empresa la exclusividad para el desarrollo, condición necesaria para el éxito en productos relacionados con la industria farmacéutica.

Soluciones tecnológicas para las enfermedades neurodegenerativas

BioSynaptica SA. busca aportar respuestas a una problemática para la cual no existen en el mercado tratamientos eficaces y regenerativos: las enfermedades neurodegenerativas. Estos trastornos se caracterizan por un deterioro progresivo de la función motora y cognitiva provocado por una pérdida selectiva de neuronas dentro del sistema nervioso central. Entre las más conocidas se encuentran la enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Parkinson, la esclerosis lateral amiotrófica, entre tantas otras, que provocan serias consecuencias cognitivas, físicas y psicosociales. Estas características junto con la ausencia de tratamientos efectivos generan que, a nivel mundial, desde la ciencia se esté trabajando denodadamente para desarrollar medicamentos que provean beneficios clínicamente sustentables.

Las estadísticas exponen que en el mundo existen 50 millones de personas que padecen Alzheimer e indican que para el 2050 esos números se triplicarán. En el año 2019 se diagnosticaron 1.500 millones de personas con algún trastorno del sistema nervioso central; cifra que se estima crecerá en un 30% para el 2030.

Considerando las serias consecuencias cognitivas, físicas y psicosociales que estas patologías provocan en los pacientes, sumado al alarmante incremento de su incidencia a nivel mundial, existe una necesidad impostergable de desarrollar estrategias que reflejen una mejora sustancial luego del tratamiento.

“Actualmente solo existen terapias paliativas de estas afecciones que no evitan que sigan avanzando, por lo cual, la llegada al mercado de un neurofármaco que contrarreste los problemas neurodegenerativos y frene el avance de estas patologías, tendrá un impacto enorme en la sociedad ya que permitirá devolver parte de la autonomía y la esperanza a las personas que lo padecen y a sus familias, y también traerá fuertes implicancias a nivel económico global”, destacó María de los Milagros Bürgi.

Acerca de la potencialidad del desarrollo, el investigador Marcos Oggero Eberhardt explicó: “En nuestro laboratorio, a partir de un medicamento ya existente en el mercado de bioterapéuticos denominado eritropoyetina humana recombinante (rhEPO) y que se destina al tratamiento de anemias de diversa índole, se procedió a su modificación para lograr una molécula con características particulares. Dado que la eritropoyetina (EPO) es una molécula capaz de producir y mantener la masa de glóbulos rojos en circulación (eritropoyesis), es utilizada como medicamento para el tratamiento de anemias. Además de esta función, la EPO presenta actividad neuroprotectora y neuroplástica, protegiendo a las neuronas de agentes neurotóxicos, reduciendo la inflamación neuronal, reestableciendo las conexiones entre neuronas y promoviendo la sinapsis neuronal. Si bien la rhEPO es una droga segura y bien tolerada en el tratamiento de anemia, habiendo demostrado mejoras notables en estudios clínicos para diversas patologías neurodegenerativas, al utilizarse como agente neuroprotector en pacientes que no padecen anemia, su actividad productora de glóbulos rojos se traduce en efectos adversos, como la aparición de trombos entre otras”. Estos efectos adversos han podido ser contrarrestados por la modificación molecular que el equipo ha logrado sobre la EPO.

En palabras de Oggero Eberhardt esta empresa de base tecnológica ha logrado innovar en la generación de entidades derivadas de la hEPO, mediante una metodología denominada glicoingeniería por hiperglicosilación. “Esta modificación ha permitido bloquear su actividad eritropoyética, y en consecuencia, sus efectos indeseados para su empleo como neurofármaco, pero conservando e incluso optimizando su acción neuroprotectora y neuroplástica, al aumentar su tiempo de vida media en circulación sanguínea” detalló. En cuanto a las mejoras para la salud, se podría concluir en que el gran potencial está en que este medicamento reúne propiedades que generan gran expectativa para el tratamiento o prevención de diversas afecciones neurodegenerativas, evitando los efectos secundarios que representa el incremento de la producción de glóbulos rojos.

Investigadores que emprenden

A este grupo de investigadores, investigadoras y docentes, además de generar procesos de creación de nuevos conocimientos y tecnologías innovadoras, los une el propósito de dar respuesta a problemáticas regionales, nacionales y mundiales, a partir de transformar esos conocimientos en productos que puedan ser comercializados, y brinden una solución a la sociedad. Es por ello que han tomado la decisión de ser parte del equipo emprendedor. En ese sentido, la conformación del spin off tiene el propósito de dar continuidad, escalar y comercializar sendos desarrollos tecnológicos.

Cabe explicar que el proceso de desarrollo de biofármacos, desde su descubrimiento hasta su comercialización, implica una magnitud de recursos económicos y financieros que pocas compañías en el mundo son capaces de llevar a cabo en todas las etapas que éste involucra. Por otro lado, dado que esas etapas están claramente descritas y estandarizadas, empresas más pequeñas pueden especializarse en temas concretos dentro del amplio sector biofarmacéutico. Así, la mayoría de las compañías que se dedican al descubrimiento de nuevos medicamentos no abarcan todo el ciclo de desarrollo, sino que llegan a cierto nivel y luego buscan un licenciatario que termine el proceso y lance el producto al mercado.

En ese marco y “para que el desarrollo no se pierda y quede tan solo en una publicación científica que aporta conocimiento, pero no trasciende la frontera necesaria para llegar al paciente en la forma deseada, fuimos impulsados por la Universidad Nacional del Litoral y el CONICET para crear una empresa de base tecnológica, con el fin de continuar con este desarrollo y captar inversores nacionales e internacionales que permitan disponer de recursos financieros necesarios para ampliar nuestros resultados de I+D y avanzar en estudios in vivo en modelos animales de diversas enfermedades neurológicas y pruebas preclínicas, entre otros objetivos. Por último, nos interesa avanzar en las primeras etapas de un programa de ensayos clínicos para la aplicación de estas nuevas variantes de hEPO en salud humana, para finalmente sublicenciar la tecnología a una o varias de las grandes empresas biofarmacéuticas. Esta secuencia de acciones permitirá impulsar y acelerar la llegada de estos candidatos neuroterapéuticos al mercado, un mercado de gran volumen para el cual existe una vacancia terapéutica”, concluyó Bürgi.

Por su parte, Adriana E. Ortolani, decana de la FBCB de la UNL destacó: "El desarrollo de este medicamente de origen biotecnológico con potencial en la salud humana representa el punto culminante de un proceso sinérgico entre las políticas institucionales, la formación de recursos humanos altamente calificados a nivel de doctorado y las capacidades científicas de un grupo de docentes-investigadores que ha demostrado nuevamente la solvencia para llevar adelante proyectos de esta envergadura. Este logro pone de manifiesto la larga trayectoria que tiene nuestra casa de estudios en la generación de empresas sobre bases científicas sólidas. Por otro lado, es significativo destacar que, en línea con el avance vertiginoso de los nuevos productos y servicios generados por resultados de investigación científica y tecnológica, la FBCB implementó un protocolo de confidencialidad, que permite resguardar la propiedad intelectual de estos desarrollos en consonancia con los instrumentos que lleva adelante la Secretaría de Vinculación y Transferencia Tecnológica de la UNL”.

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